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Retinite Pigmentar: ainda não há cura mas...

2018-01-13

A técnica de edição do genoma, CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) foi utilizada nos EUA pelos investigadores das universidades de Columbia e Iowa para reparar, nas células estaminais de um paciente, a mutação genética responsável pela retinite pigmentosa.

O feito foi anunciado na revista Scientific Reports e surge através da recolha de células estaminais da epiderme de um doente e respetiva correção da mutação do gene que causa a retinite pigmentosa. Isto é possível graças à CRISPR, técnica que “reescreve” o DNA e que hoje está na frente dos estudos contra doenças genéticas, como a distrofia muscular.

O próximo passo consiste em reprogramar as  estaminais corrigidas com este método nas células da retina e verificar se é possível transplantar no paciente. Esta abordagem que utiliza o CRISPR demonstra potencial para curar esta doença ocular no seu estádio mais avançado.

No entanto, é necessário confirmar com novas pesquisas se não causa alterações genéticas imprevistas nas células e que as estaminais se diferenciam corretamente nas células da retina, de modo a garantir segurança no transplante. Para já a técnica aplica-se em células de cultura.

 

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